AI創薬支援とゲノム編集技術の融合による新たな創薬モデルの構築へ

株式会社FRONTEOとC4U株式会社は、AI創薬支援サービス「Drug Discovery AI Factory」とゲノム編集技術を組み合わせた新たな創薬アプローチの確立を目指し、PoC（実証実験）契約を締結した。この取り組みは、従来の創薬技術では治療が困難とされる疾患領域に対する新たな医薬品や治療法の開発を目的としている。

両社の強みを活かした革新的なアプローチ

FRONTEOは、自社開発のAI「KIBIT」を活用し、膨大な文献情報から既知の文献に記載されていない「疾患と標的分子の未知の関連性」を非連続的に発見する独自技術を有する。Drug Discovery AI Factoryは、新規性の高い標的分子候補の抽出や疾患メカニズム解析に強みを持ち、大手製薬企業を中心に導入が拡大している。

一方、C4Uは次世代型ゲノム編集技術「CRISPR-Cas3」を活用し、遺伝子治療・細胞治療領域において複数の創薬パイプラインを保有している。東京大学、京都大学、大阪大学、理化学研究所など国内有力研究機関との共同研究に加え、複数の製薬・バイオテクノロジー企業とのパートナーシップを通じ、世界的に注目されるゲノム編集分野で研究・事業基盤を構築してきた。

難病・希少疾患への新たな治療可能性を探索

本実証実験では、FRONTEOのDrug Discovery AI Factoryを活用し、従来の創薬モダリティである低分子医薬や抗体医薬では治療が困難な疾患領域に対して、新たな医薬品や治療法を見出し得る疾患および作用点を網羅的に探索する。治療介入が難しくアンメット・メディカル・ニーズの高い難病・希少疾患を一例として、FRONTEOの疾患関連遺伝子ネットワーク生成技術およびスクリーニング手法と、C4Uのゲノム編集技術を融合させることで、新たな治療の可能性を探索していく。

ゲノム編集創薬における標的探索プロセスの高度化を実現

ゲノム編集は、がん、希少疾患、難治性疾患など世界的に治療開発ニーズの高い領域を中心に注目を集めている。しかし創薬研究の現場では、どの疾患に対して創薬すべきか、多数存在する疾患の中からゲノム編集技術が最も効果を発揮できる対象疾患をどのように選定するか、遺伝子異常を原因とする疾患に対してどのように治療介入へつなげるかといった課題への対応が求められている。

本実証実験では、Drug Discovery AI Factoryによる新規標的分子候補および作用メカニズム仮説の抽出と、それに続くC4UのCRISPR-Cas3技術の適応可能性評価を一体的に進めることで、ゲノム編集創薬における標的探索プロセスの高度化と創薬の実現性向上を図る。FRONTEOのドライ研究とC4Uのウェット研究を有機的に連動させることで、標的探索から仮説創出、検証までを一本化させた新たな創薬モデルの構築を目指す。

出典: https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000695.000006776.html